研发管线
200万至300万
全球潜在FAD患者
1.6亿
我们技术的潜在遗传疾病目标人群
源至德正在推进的治疗研发管线，旨在纠正遗传疾病的根本病因。我们的项目专注于那些现有疗法仅限于症状控制的疾病。
通过我们专有的“一对多”平台直接靶向致病突变，我们致力于提供持久有效的创新性疗法，最终从根源上治愈遗传性疾病。
| 候选药物 | 适应症 | 靶标基因 | 先导化合物筛选 | 概念验证 | 临床前研究 | IND 审批 | 一期临床试验 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ED001 | 家族性阿尔茨海默病 | APP |
|
|
|
|
|
| ED002 | 家族性阿尔茨海默病 | PSEN1 |
|
|
|
|
|
| ED003 | 亚历山大病 | GFAP |
|
|
|
|
|
| ED005 | 未公开 | – |
|
|
|
|
|
候选药物
ED001
家族性阿尔茨海默病
靶标基因 :
APP
状态:
临床前研究
|
|
|
|
|
|
下一个:
IND 审批
候选药物
ED002
家族性阿尔茨海默病
靶标基因 :
PSEN1
状态:
概念验证
|
|
|
|
|
|
下一个:
临床前研究
候选药物
ED003
亚历山大病
靶标基因 :
GFAP
状态:
先导化合物筛选
|
|
|
|
|
|
下一个:
概念验证
候选药物
ED005
未公开
靶标基因 :
–
状态:
靶标基因
|
|
|
|
|
|
下一个:
先导化合物筛选